미 FDA ‘유전자가위 치료법’ 첫 승인… 이제 수 십억 원 치료비가 해결과제

미국 식품의약청(FDA)이 유전자 가위 기술인 ‘크리스퍼(CRISPR)’를 이용한 겸상 적혈구병 치료법을 처음으로 승인했다. 

AP 통신과 뉴욕타임스(NYT) 등은 FDA가 12세 이상의 중증 겸상 적혈구병 환자에게 생명공학회사인 버텍스 파마슈티컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 공동 개발한 CRISPR 기반의 ‘카스제비(Casgevy)’ 치료법을 사용할 수 있음을 승인했다고 8일(현지시간) 보도했다.

겸상 적혈구병은 헤모글로빈 유전자 변이로 인해 적혈구의 모양이 낫이나 초승달 모양으로 변하는 질병으로, 흑인 유전병 중의 하나이다. 카스제비는 환자의 헤모글로빈이 태아 시절의 정상 헤모글로빈으로 돌아가도록 환자에게서 채취한 줄기세포에서 관련 유전자를 제거하는 치료법이다.

겸상 적혈구는 혈류를 방해해 통증이나 뇌졸중, 장기 부전 등을 유발하는데 미국 내 환자만 10만 명에 이르는 것으로 알려졌다.  발원지인 아프리카 흑인 환자까지 합치면 전 세계적으로 수백만 명이 이 질병으로 고통을 받고 있는 셈이다.

이 같은 유전자 치료법은 기존의 약물치료나 수혈, 골수이식에 비해 훨씬 효과적이지만 문제는 ‘비용’이다. 치료비만도 수백만 달러에 달해 미국 내 중증환자 2만 명 가운데 경제적 능력이 있는 극소수만이 혜택을 받을 수 있을 것으로 예상된다. 

실제로 이번에 승인된 유전자 가위 치료에는 220만 달러, 우리 돈으로 29억 원 가량의 가격표가 붙은 것으로 알려졌다. 특히 이 치료를 받으려면 치료 가능한 의료기관이 현재 9곳에 불과한데다 보험사의 동의도 전제 조건인 것으로 전해져, 보편적인 치료법이 되기 까지는 상당한 시간이 소요될 것으로 전망된다. 

 박성훈 기자 shpark@viva2080.com